祝贺睿健医药！

2023年8月2日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）帕金森新药NouvNeu001的IND申请。这是帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。作为睿健医药长期以来的合作伙伴，劲帆医药表示热烈祝贺！

不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001是一种聚焦临床需求导向出发，利用化合物实现精细细胞功能改造，从而真正满足临床需求的通用型细胞治疗产品。NouvNeu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。此次获得IND批准的NouvNeu001是睿健医药全自主产权的突破性细胞治疗产品，已在澳大利亚、美国等地进行了IND申报工作。此次合作中，劲帆医药利用自身在神经科学、药理药效等相关的技术平台优势，非常荣幸为睿健医药的NouvNeu001项目提供了大鼠帕金森模型药理药效实验服务，助力NouvNeu001项目IND获批。从已经完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，通过使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下，BlueRock的同类药物在针对帕金森病症时则最短需要在给药十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的疗效具有显著优势。在NouvNeu001项目的开发过程中，睿健医药和劲帆医药团队悉心沟通，协同创新，加速推动了项目走向临床试验的步伐。

关于睿健医药NouvNeu001在研帕金森管线

帕金森疾病多源于脑部分泌多巴胺递质的多巴胺能神经元的大量死亡。遗憾的是，即便帕金森病的病理特征非常之明确，目前临床仍缺乏有效的手段逆转脑部多巴胺能神经元持续死亡的趋势。而随着人口老龄化趋势的加深，帕金森症等神经退行性疾病发病率也在快速升高，不仅严重影响患者生活质量，也给家属、国家医保造成重大负担。而此次NouvNeu001 IND申报获批，无疑为帕金森临床治疗带来了新的曙光。作为全球最早专注研究高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司，睿健医药以再生医学为基础，建立诱导多能干细胞（iPSC）产品开发平台。NouvNeu001即利用该平台，将诱导多能干细胞作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，然后将之植入病灶部位，以此弥补多巴胺能神经元的不足。这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质外，还可进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善帕金森病灶，为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。基于以上策略，NouvNeu001得以高效促进患者运动及其他功能的恢复。

关于睿健医药

睿健医药（iRegene Therapeutics）专注于新一代AI+化学诱导的细胞治疗产品的开发，旨在为"无法治愈"的疾病提供全新的解决方案。目前，睿健医药自主知识产权的化学诱导的药物管线覆盖神经退行性疾病，代谢系统疾病，遗传病及罕见病等多个领域。作为纯化学诱导的细胞重建专家，睿健医药的全球突破性平台可实现灵活、高效、精准的功能型细胞的转化，是一家全球首创的突破性疗法的开发机构。此外，睿健医药还建立了包括CRISPR、TALEN等多种基因编辑工具在内的高通量基因编辑平台iReDita以及基于化学诱导的复杂药物开发平台（iReCena），旨在挖掘细胞衍生物在多种适应症中的治疗潜力。

关于劲帆医药

劲帆医药专注于提供全方位的新药研发及转化医学研究服务，可为全球医药企业提供AAV基因治疗CDMO服务和药物临床前研发CRO服务。公司拥有一支专业的药效评价团队，可提供药物筛选、药效学评价、药代动力学研究、Non-GLP非临床安全性评价等服务项目，覆盖药物临床前研究的全流程，已与多家知名企业合作，完成了药物临床前研究项目，拥有50+疾病动物模型，涵盖神经系统、内分泌系统、呼吸/消化系统、心血管系统、风湿免疫、眼科、耳科、泌尿系统、肿瘤等多个领域的不同疾病。