近期，国家药审中心正式公布受理了武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）自主研发的帕金森管线人源多巴胺能前体细胞注射液NouvNeu001的IND申请。作为睿健医药长久以来的合作伙伴，劲帆医药(Genevoyager (Wuhan) Co., Ltd)对此表示热烈祝贺！

 

 

国家药品监督管理局药品审评中心官网

劲帆医药致力于开发大规模病毒载体制备及递送技术，为药企提供基因治疗药物开发及制备服务。旗下控股：武汉枢密脑科学技术有限公司和睿征医药科技(武汉)有限公司。根据多年的经验积累，在与睿健医药的合作中，我们利用自身在神经科学、病毒载体等相关的技术平台优势为客户项目顺利及时的提交中美临床试验申报保驾护航。我们在帕金森模型构建、干细胞治疗、体内体外药效检测、高通量细胞成像定性分析实验中提供了大量高效、高质量的服务。在NouvNeu001项目的开发过程中，睿健医药和劲帆医药团队悉心沟通，通力合作，加速推动了项目走向临床试验的步伐。

临床前数据显示，通过睿健医药自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术，NouvNeu001 移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元，分泌多巴胺递质，并与体内原有神经元形成神经连接，产生综合性的治疗功能，改善帕金森症状。为帕金森疾病提供了一条崭新的细胞药物临床治疗路径。

值得一提的是，此次NouvNeu001 IND受理，也让睿健医药正式成为国内首家、国际上第二家在帕金森领域多能干细胞衍生药物临床申请获得受理的生物医药公司,仅次于拜耳旗下的BlueRock。

 

关于睿健医药NouvNeu001在研帕金森管线

帕金森疾病多源于脑部分泌多巴胺递质的多巴胺能神经元的大量死亡。遗憾的是，即便帕金森病的病理特征非常之明确，目前临床仍缺乏有效的手段逆转脑部多巴胺能神经元持续死亡的趋势。而随着人口老龄化趋势的加深，帕金森症等神经退行性疾病发病率也在快速升高，不仅严重影响患者生活质量，也给家属、国家医保造成重大负担。

而此次NouvNeu001 IND申报顺利获得受理，无疑为帕金森临床治疗带来了新的希望。

 

作为全球最早专注研究高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司，睿健医药以再生医学为基础，建立诱导多能干细胞（iPSC）产品开发平台。NouvNeu001即利用该平台，将诱导多能干细胞作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，然后将之植入病灶部位，以此来弥补多巴胺能神经元的不足。

 

这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质之外，还可进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善帕金森病灶，为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。

 

基于以上策略，NouvNeu001得以高效促进患者运动及其他功能的恢复。从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001的各类试验动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下，全球范围内同类药物针对帕金森病症则最短需要在给药十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的药理药效具有显著优势。

 

关于睿健医药

 

睿健医药（iRegene Therapeutics）专注于新一代AI+化学诱导的细胞治疗产品的开发，旨在为"无法治愈"的疾病提供全新的解决方案。目前，睿健医药自主知识产权的化学诱导的药物管线覆盖神经退行性疾病，代谢系统疾病，遗传病及罕见病等多个领域。作为纯化学诱导的细胞重建专家，睿健医药的全球突破性平台可实现灵活、高效、精准的功能型细胞的转化，是一家全球首创的突破性疗法的开发机构。睿健医药利用其独有的化学诱导组学数据库及化学小分子库，建立了多个研发平台，包括全新结构化合物诱导iPSC平台，通用型成体细胞化学定向分化平台，和多种细胞谱系标志物的筛选平台。囊括了“化合物-蛋白靶点-组织发育-疾病治疗”的多维度整合数据库，并应用网络可视化、知识问答、机器学习模型等工具，构建元数据整合平台（iReMeta），对于揭示人类发育图谱的关键分子与靶点，明确疾病治疗机理具有重要意义。此外，睿健医药还建立了包括CRISPR、TALEN等多种基因编辑工具在内的高通量基因编辑平台iReDita以及基于化学诱导的复杂药物开发平台（iReCena），旨在挖掘细胞衍生物在多种适应症中的治疗潜力。

 

关于劲帆医药

劲帆医药致力于开发大规模病毒载体制备及递送技术，为药企提供基因治疗药物开发及制备服务。公司具有高专业度合作团队，硕博及专业技术员工占比高达70%。

 

旗下控股:

武汉枢密脑科学技术有限公司：CRO技术平台，8年内已提供基因治疗定制化服务20000+。

睿征医药科技(武汉)有限公司：CDMO技术平台，拥有全球独家昆虫杆状病毒One-Bac4.0系统自主专利群，可实现高活性、高实心率AAV载体基因治疗药物的大规模制备，单批次产能可达1E+18vg。

我们的宗旨：专注基因治疗技术创新，协同合作，为基因治疗药物研发制造提速降本，造福社会。