行业资讯

选择合适的非临床动物模型，助力AAV基因疗法的临床转化

根据EMA指南的定义，基因治疗药品(GTMP)由载体或递送制剂/系统组成，包含经过工程改造的基因构建物，以表达特定转基因，用于修复、调节、替换、添加或删除基因序列。

2023-12-16

追踪AAV载体在体内的命运——Tracing the fate of AAV vectors in the body

一项对猴的AAV基因治疗研究表明，整合后的载体可能驱动长期的转基因表达。许多正在进行中的基因治疗试验使用腺相关病毒(AAV)载体递送治疗性转基因，这些试验期望通过长期表达来实现预期的临床益处。

2023-12-16

细胞和基因治疗的临床试验暂停：风险、影响因素和经验教训

2023年10月30日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）与FDA就4DMT提出的保留临床和继续试验开发的计划达成协议，将解除在美国对4D-310治疗法布里病心肌病的Ⅰ/Ⅱ期INGLAXA临床试验的暂停。据悉

2023-11-16

溶瘤病毒疗法的临床进展与挑战

溶瘤病毒（oncolytic viruses，OVs）疗法是一类新兴的癌症治疗方法，能在肿瘤细胞中选择性复制、传递多种治疗基因、诱导免疫原性细胞死亡和促进抗肿瘤免疫，同时具有可耐受的安全性，在很大程度上不与其他癌症治疗药物发生交叉耐药。溶瘤病毒（oncolytic viruses，OVs）疗法是一类新兴的癌症治疗方法，能在肿瘤细胞中选择性复制、传递多种治疗基因、

2023-11-03

血友病基因治疗的临床进展回顾分析

10月17日，信念医药与武田中国宣布达成独家合作协议，信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其在研产品BBM-H901注射液的商业化经营。BBM-H901注射液以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ基因导入B型血友病患者体内持续

2023-10-18

基因治疗前沿—基于AAV的神经系统疾病体内基因治疗

最近，基因增补疗法在神经系统疾病的诊疗方面取得了显著进步，腺相关病毒（AAV）是常用的载体之一。然而研究结果却参差不齐，一部分临床试验显示AAV基因疗法能够显著延缓疾病的进展，而有部分临床试验疗效甚微，甚至出现毒性反应。与传统的小分子药

2023-09-27

AAV基因治疗在CNS疾病领域的临床现状和挑战

近日，AAV基因疗法公司Taysha Gene Therapies（Taysha）宣布完成1.5亿美元融资，绝地逢生，股价涨幅超200%。Taysha是一家专注于开发和商业化基于AAV的基因治疗产品的临床阶段基因治疗公司，以消除单基因中

2023-09-07

文献解读 | AAV基因治疗临床试验进展的meta分析

腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)作为一种安全有效的基因递送载体，在临床试验中的研究日益广泛。为了进一步了解AAV临床试验的进度与分布，以及对其安全性和有效性的考量因素，本期为大家解析临床试验综述——G

2023-08-23

啮齿类动物模型在神经系统疾病中的运用和研究进展

在临床研究中，非人类主体的疾病模型构建，特别是啮齿动物，是非常重要的一部分，它可以帮助我们复制疾病，深入了解疾病的病因和病理生理学。但我们在完善科学认知的同时也要尊重动物权益和福利，保证动物伦理规范。在临床研究中，非人类主体的疾病模型构建，特别是啮齿动物，是非常重要的一部分，它可以帮助我们复制疾病，深入了解疾病的病因和病理生理学。但我们在完善科学认知的同时也要尊重动物权益和福利，保证动物伦理规范。神经系

2023-07-25