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BioMarin的首款A型血友病基因治疗药物Roctavian获FDA批准上市

2023年6月29日,美国食品药品督管理局(FDA)批准基因治疗产品Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)上市。

2023-07-08

我国新药上市和药品可及性情况解读

药品可及性是指人们能够以可承担的价格,安全地、实际地获得适当、高质量以及文化上可接受的药品,并方便地获得合理使用药品的相关信息。

2023-06-12

AAV基因治疗在心血管疾病研究中的应用

本月2号,Tenaya Therapeutics公司宣布,FDA已授予其研究性基因治疗候选产品TN-201快速通道资格,用于治疗肌球蛋白结合蛋白C3 (MYBPC3)相关的肥厚性心肌病(HCM)。TN-201是Tenaya首个基于腺相关

2023-05-30

前沿 | RNAi介导方式可动态调控AAV递送的转基因表达,临床应用前景可观

腺相关病毒(AAV)载体是基因治疗的首选载体之一,可以实现“一次给药,终身治愈”。然而,从AAV介导的基因治疗的临床试验中可以看到,在相同载体剂量下,治疗性蛋白的表达在个体之间存在广泛的差异。此外,从临床前数据中预测在人体内的有效治疗剂

2023-05-10

GenSight Biologics公司确认双侧LUMEVOQ®注射剂在REFLECT三期试验3年随访中具有持续的疗效和安全性

近日,GenSight Biologics报告了AAV基因治疗药物LUMEVOQ® (lenadogene nolparvovec)在REFLECT Ⅲ期临床试验中治疗后3年的主要疗效和安全性结果。结果显示,双侧玻璃体内注射具有

2023-03-31

诺华证明Zolgensma给药后长达7.5年的持续耐用性;在SMA症状发作之前接受治疗的儿童100%达到所评估的里程碑

近日,诺华公司今天公布了新的数据,强调了Zolgensma的变革性和持续效益。Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)是一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的一次性基因疗法。来自两项长期随访(LTFU)研究L

2023-03-31

地址:中国武汉东湖高新区光谷七路128号 市场:17720522078 人事行政:027-62439686 邮箱:marketing@genevoyager.com

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本公司所有产品仅供实验科研使用,不用于人体疾病治疗及临床诊断。

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